Bebeğin doğuştan gelen hastalığı CRISPR ile tedavi edildi

Dünyanın İlk Kişiselleştirilmiş Gen Düzenleme Tedavisi Başarıyla Uygulandı

Doktorlar ve bilim insanlarından oluşan bir ekip, nadir görülen bir genetik hastalığı, dünyanın ilk kişiselleştirilmiş gen düzenleme tedavisi kullanarak başarıyla tedavi etmeyi başardı.

Bu dikkat çeken çalışma, The New England Journal of Medicine’de yayınlandı.

Tedavi edilen hasta, CPS1 enzimi eksikliği nedeniyle doğan KJ isimli bir bebekti. CPS1 eksikliği yani karbamoil fosfat sentetaz 1 eksikliği oldukça ender görülen bir metabolik bozukluktur. Bu ender durumun yüksek bir ölüm riski bulunmakta olup bebeklerin %50’si hayatlarının ilk haftasında yaşamını yitirmektedir. Sağ kalan bebekler ise ciddi nörolojik sorunlarla karşı karşıya kalmakta ve gelişimsel bozukluklar ile karaciğer nakli ihtimali gibi risklerle karşılaşmaktadırlar.

Ekip, bu bebeğe CRISPR tabanlı DNA düzenleme teknolojisini kullanarak kişiselleştirilmiş bir tedavi geliştirdi. Bu yöntem, günümüzde doğuştan gelen ve tedavi edilemeyen bazı genetik hastalıkların tedavisinde de uygulanabilir.

Related Posts

Yapay zeka yönetimli çiftlik! Tarımda teknolojik devrim

Yapay zeka (AI), tarım sektöründe çığır açtı. Geleneksel çiftçilik yöntemlerini modern teknolojiyle birleştiren yapay zeka, hem verimliliği artırıyor hem de çevresel sürdürülebilirliği destekledi. Bilimsel araştırmalar ve uluslararası uzmanların …

Tinder’dan tartışma taratacak filtreleme

Dünyanın en popüler flört uygulamalarından Tinder, kullanıcılarına yönelik yeni bir özelliği duyurdu. Artık boy tercihi, ödeme yapan üyeler tarafından filtrelenebilecek. Şirketin açıklamasına göre bu yenilik, “eşleşmeleri daha bilinçli hale getirmek …

Yozgatlı öğrenciler 10 yeni gök cismi keşfetti

Yozgatlı öğrenciler 10 yeni gök cismi keşfetti

iOS 26’yla hangi yenilikler geliyor?

Apple, her yıl olduğu gibi bu yıl da Haziran ayında düzenlediği Dünya Geliştiriciler Konferansı’nda (WWDC 2025) yeni işletim sistemi sürümlerini tanıttı. Ancak bu sefer gelen yenilikler, klasik güncellemelerin ötesinde.

Beklenen o özellik artık Iphone’da kullanılabilecek!

iPhone iOS 26 güncellemesi ile birlikte kullanıcıları için önemli bir yeni de hayata geçirdi. Bu güncelleme kapsamında artık iPhone’ununuzun ekranında tam olarak ne kadar sürede şarj olacağına ilişkin bilgilere doğrudan erişebilirsiniz. Kilit …

Trafik ışıklarını okuyabilen kuş!

Kent ortamında gözlemlenen bir atmaca, serçelere yaklaşmak için trafik ışıklarının kırmızı yanmasını bekliyor, ardından park halindeki araçların arkasına saklanarak hedefine sessizce yaklaşıyor. Bu davranış, kuşların çevre koşullarına beklenmedik şekillerde uyum sağlayabildiğini gösteriyor.